Zielgerichtete Therapien wirken gezielt gegen einzelne Tumoreigenschaften und bekämpfen dadurch das Wachstum des Tumors. Nur, wenn das Tumorgewebe die spezifischen Eigenschaften aufweist, gegen die die zielgerichtete Therapie ausgerichtet ist, verläuft die Behandlung erfolgreich. Das heißt, im Vorfeld wird über eine weitere Diagnostik (Ermittlung des Status von Biomarkern) das mögliche Ansprechen ermittelt. Zielgerichtete Therapien werden allein oder in Kombination mit Chemotherapie oder Strahlentherapie eingesetzt.
Zielgerichtete Therapien sollen möglichst nur die Krebszelle angreifen. Allerdings finden sich auch auf gesunden Zellen manchmal diese Angriffspunkte für zielgerichtete Therapien, so dass auch eine zielgerichtete Therapie mit Nebenwirkungen verbunden sein kann.